DEB 患者多在婴幼儿时期发病,儿童群体的治疗需求尤为迫切,而 Vyjuvek 在 6 个月及以上儿童患者中的安全性与有效性已得到临床试验验证,成为儿童 DEB 治疗的首个基因疗法选择。针对儿童患者的生理特点,用药时需遵循精细化的剂量方案与护理要点,确保治疗效果与安全。

剂量选择方面,Vyjuvek 采用 “按伤口面积给药” 的个体化方案,儿童患者无需根据年龄或体重调整剂量,仅需根据活动性伤口的实际面积计算用量:每 100cm² 伤口涂抹 0.5g 凝胶,每日 1 次,持续治疗至伤口完全闭合,之后可根据需要进行维持治疗。临床试验显示,6 个月至 12 岁的儿童患者使用该剂量方案,伤口愈合率与成人一致,且未出现额外的安全性风险,耐受性良好。需注意的是,儿童患者的伤口愈合速度相对更快,通常在治疗 4-8 周内即可实现显著改善,需及时评估伤口状态,调整用药频率。
护理要点方面,儿童患者需重点关注以下三点:一是用药前的伤口清洁,需用无菌生理盐水彻底清洗伤口,去除分泌物与坏死组织,确保药物能充分接触伤口床;二是用药后的敷料固定,儿童皮肤娇嫩,需选择柔软、透气的无菌敷料,避免摩擦或压迫伤口,同时防止儿童抓挠治疗部位,导致药物脱落或伤口感染;三是不良反应监测,儿童患者可能无法清晰表达不适,需密切观察用药后是否出现哭闹不止、局部红肿加重、发热等情况,若出现异常需及时就医。此外,儿童患者的重复给药需严格遵循医嘱,不可自行增加用药剂量或频率,长期用药期间需每 3 个月进行一次皮肤活检与肝肾功能检查,确保治疗安全。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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