Vyjuvek 在 DEB 治疗中的成功，为基因疗法在罕见病领域的应用奠定了基础，而其发展潜力远不止于此。基于 HSV-1 载体的技术优势与临床数据，Krystal Biotech 正积极推进适应症拓展与技术升级，未来有望覆盖更多疾病领域，成为多功能基因治疗平台。
适应症拓展方面，除了正在推进的眼科适应症（DEB 相关眼部损伤），Vyjuvek 还具备向其他皮肤罕见病延伸的潜力。例如，针对其他因胶原蛋白缺陷导致的遗传性皮肤病（如大疱性表皮松解症的其他亚型、皮肤松弛症等），可通过替换载体携带的目的基因，开发针对性的基因疗法；此外，其在慢性伤口修复中的作用机制，也为糖尿病足、压疮等非遗传性慢性伤口的治疗提供了新思路，未来可能拓展至更广泛的伤口治疗领域。
技术升级方面，主要聚焦于三个方向：一是优化载体效率，通过基因工程改造 HSV-1 载体，提升其在皮肤细胞中的转染效率与基因表达持续性，进一步缩短伤口愈合时间；二是开发联合疗法，将 Vyjuvek 与生长因子、免疫调节剂等联合使用，协同促进伤口愈合，改善严重纤维化患者的治疗效果；三是探索口服或局部喷雾剂型，拓展药物在黏膜组织（如口腔、呼吸道黏膜）中的应用，治疗 DEB 相关的黏膜损伤。此外，随着真实世界数据的积累，Vyjuvek 的用药方案将进一步精细化，为不同基因型、不同病情严重程度的患者提供更个性化的治疗选择。未来，Vyjuvek 有望从单一疾病的治疗药物，发展为覆盖多种皮肤与黏膜损伤的基因治疗平台，推动罕见病与慢性伤口治疗领域的技术革新。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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