2025 年 12 月 11 日，安进公司宣布美国 FDA 批准 UPLIZNA（inebilizumab-cdon）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）和抗肌肉特异性酪蛋白酶（MuSK）抗体阳性的成人泛发性重症肌无力（gMG），这一里程碑式批准为罕见病治疗领域带来重大突破。作为首个且唯一在 AChR + 和 MuSK+ gMG 中获批的 CD19 靶向 B 细胞疗法，UPLIZNA 凭借独特的作用机制和便捷的给药方案，为患者提供了深度持久的症状控制新选择。
gMG 是一种罕见的慢性自身免疫性疾病，美国约有 80,000 至 100,000 名患者，其核心发病机制是 CD19+ B 细胞产生的自身抗体破坏神经肌肉通讯，导致波动性肌肉无力、呼吸困难、吞咽困难等严重症状，严重影响患者日常生活。此前治疗手段有限，且长期使用类固醇可能带来额外健康负担。UPLIZNA 通过选择性靶向 CD19 阳性 B 细胞，从根源上阻断自身抗体产生，其批准基于关键 III 期 MNT 试验数据：第 26 周时，UPLIZNA 组 MG-ADL 评分较安慰剂组显著改善 1.9 分（-4.2 vs. -2.2；p<0.0001），且 AChR + 患者的疗效持续至 52 周，MG-ADL 评分改善达 2.8 分，72.3% 的患者实现≥3 分的临床显著改善。更值得关注的是，该试验首次将类固醇减量纳入方案，24 周时 87.4% 的 UPLIZNA 组患者类固醇剂量降至每日 5 毫克以下，有效降低了长期激素治疗的风险。
在给药便利性上，UPLIZNA 采用 “初始两剂负荷剂量 + 每年两剂维持” 的方案，每次输注仅需 90 分钟，两次维持剂量间隔 6 个月，大幅减少了患者的治疗负担，尤其适合需要长期管理疾病的 gMG 患者。安进研发执行副总裁 Jay Bradner 博士强调，这一批准标志着 gMG 治疗的重大进步，为患者提供了兼顾疗效、安全性和生活质量的治疗选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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