FDA 的 “加速批准” 标签，折射出超罕见病药物的特殊审评逻辑。FORZINITY 虽未达 12 周随机试验的主要终点（6 分钟步行距离、疲劳总分），但延长期中肌力的显著改善成为获批关键 ——FDA 认为，膝关节伸肌肌力提升与患者自主活动能力改善直接相关，属于 “合理预测的临床获益”。这种 “基于替代终点的条件批准”，既回应了患者迫切需求，也设置了严格门槛：持续上市需依赖验证性试验证实肌力改善与长期预后的相关性。
争议点集中于适用人群局限：目前仅覆盖体重≥30 公斤患者（约占美国患者 40%），而 60% 的重症新生儿群体暂未纳入。Stealth 公司已启动专项临床试验，计划 2026 年提交低体重患儿的安全性数据，力争将适用年龄下延至 5 岁以下。这种 “分步获批、逐步扩围” 的策略，成为平衡药物可及性与安全性的典型实践。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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