阿尔茨海默病（AD）作为全球最常见的神经退行性疾病，长期以来深陷“诊断滞后、治疗有限、预后极差”的困境，给患者、家属及医疗体系带来沉重负担。截至目前，全球AD患者已超5000万，且随着人口老龄化加剧，这一数字仍在持续攀升。此前，AD治疗药物多以缓解认知症状为主，无法阻止或延缓疾病的核心进展，临床迫切需要能够靶向疾病根源的创新疗法。2023年1月，美国食品药品监督管理局（FDA）通过加速审批通道批准LEQEMBI IQLIK（通用名称：lecanemab-irmb，仑卡奈单抗）上市，用于治疗轻度认知障碍（MCI）和轻度阿尔茨海默病（轻度AD）患者，成为全球第二款获批的β淀粉样蛋白（Aβ）靶向清除疗法，2024年7月，FDA进一步授予其常规批准，2025年11月，欧盟委员会正式批准其上市，标志着AD治疗正式进入“精准靶向、根源干预”的全新阶段，彻底改写了AD靶向治疗的新格局。
LEQEMBI IQLIK由卫材（Eisai）和渤健（Biogen）联合研发，是一种人源化单克隆抗体，其核心优势在于能够高度特异性地结合并清除大脑中异常沉积的Aβ淀粉样蛋白——这是AD发生发展的核心病理机制。研究证实，Aβ淀粉样蛋白在大脑中异常聚集形成的斑块，会引发神经炎症、神经元损伤和突触丢失，进而导致认知功能进行性衰退，最终发展为重度痴呆。与此前的Aβ靶向药物相比，LEQEMBI IQLIK对Aβ淀粉样蛋白的亲和力更高，清除效率更强，且能够精准识别可溶性Aβ寡聚体和不溶性Aβ斑块，在减少斑块沉积的同时，降低其对神经细胞的毒性损伤，实现“根源控病、延缓进展”的治疗目标。
LEQEMBI IQLIK的获批，核心依托于一项关键III期临床试验（Clarity AD）的突破性数据。该试验为随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，共纳入1795名确诊为轻度认知障碍或轻度AD且大脑中存在Aβ淀粉样蛋白沉积的患者，随机按1:1分组，分别接受LEQEMBI IQLIK静脉输注治疗或安慰剂治疗，治疗周期为18个月。试验的核心疗效终点是临床痴呆评定量表总和（CDR-SB）评分的变化，该量表是评估AD患者认知功能、日常生活能力和精神行为的金标准，得分越高表示病情越严重，得分降低则意味着认知功能得到改善或疾病进展延缓。
试验结果显示，与安慰剂组相比，LEQEMBI IQLIK治疗组患者的CDR-SB评分显著降低，18个月时的治疗差异为-0.45（95%置信区间：-0.67至-0.23；P<0.001），达到统计学显著差异和临床意义。更令人振奋的是，LEQEMBI IQLIK能够显著延缓患者的认知功能衰退速度，治疗18个月后，患者的认知衰退速度较安慰剂组减缓了27%，且在记忆力、注意力、语言能力和日常生活自理能力等多个维度均展现出明显改善。此外，亚组分析显示，无论患者年龄、性别、病程长短，只要大脑中存在Aβ淀粉样蛋白沉积，均可从LEQEMBI IQLIK治疗中获益，其中轻度认知障碍阶段开始治疗的患者，疗效更为显著，为AD的早期干预提供了坚实的科学依据。
作为一种静脉输注制剂，LEQEMBI IQLIK的给药方式便捷，初始剂量为每两周输注一次，后续可根据患者耐受性调整，适合长期治疗。其上市不仅为AD患者带来了全新的治疗选择，更打破了“AD无法延缓”的固有认知，推动AD诊疗理念从“对症缓解”向“早期筛查、精准靶向、根源干预”转型，为全球AD患者带来了前所未有的生存希望，也为神经退行性疾病的靶向治疗研究提供了重要借鉴。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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