LEQEMBI IQLIK(lecanemab-irmb)能够获得FDA常规批准和欧盟批准，核心支撑是其关键III期临床试验（Clarity AD）及后续扩展研究的卓越数据，该试验不仅证实了LEQEMBI IQLIK在改善AD患者认知功能方面的显著疗效，更明确了其“早期干预、长期获益”的核心特点，为其临床应用提供了确凿的科学依据。作为全球首个针对轻度AD和轻度认知障碍患者、以Aβ淀粉样蛋白清除为核心目标的大规模安慰剂对照临床试验，其研究结果在2022年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布时，引发了全球神经领域的广泛关注，被认为是AD治疗领域的里程碑式成果。
该关键III期临床试验（Clarity AD）采用随机、双盲、安慰剂对照、多中心设计，共在全球11个国家和地区的235家医疗中心开展，纳入了1795名确诊为轻度认知障碍（MCI）或轻度阿尔茨海默病（轻度AD）的患者，所有患者均通过淀粉样蛋白PET检查或脑脊液检查证实大脑中存在Aβ淀粉样蛋白沉积——这是纳入试验的核心标准，确保了试验人群的针对性。试验将患者随机按1:1分为两组，一组接受LEQEMBI IQLIK静脉输注治疗，初始剂量为每两周10mg/kg，输注时间不少于60分钟，治疗12个月后，根据患者的耐受性和疗效，可调整剂量至每两周10mg/kg维持治疗；另一组接受安慰剂静脉输注治疗，输注频率和时间与治疗组一致，整个治疗周期为18个月，试验结束后，所有患者均可进入开放标签扩展研究，继续接受LEQEMBI IQLIK治疗，以评估其长期疗效和安全性。
试验的核心疗效终点是临床痴呆评定量表总和（CDR-SB）评分的变化，该量表涵盖认知功能、日常生活能力、精神行为三个维度，共13个条目，得分范围为0-18分，得分越高表示病情越严重，得分降低则意味着认知功能得到改善或疾病进展延缓。次要疗效终点包括阿尔茨海默病评估量表认知部分（ADAS-Cog 14）评分、阿尔茨海默病协作研究日常生活活动量表（ADCS-ADL-MCI）评分、简易精神状态检查（MMSE）评分等，全面评估患者的认知功能和日常生活能力。
试验结果显示，LEQEMBI IQLIK治疗组患者的认知功能衰退速度显著慢于安慰剂组，达到了预设的统计学显著差异和临床意义。具体而言，治疗18个月后，LEQEMBI IQLIK治疗组患者的CDR-SB评分较基线降低了0.45分，而安慰剂组患者的CDR-SB评分较基线升高了1.21分，治疗组较安慰剂组的认知衰退速度减缓了27%。这一结果意味着，接受LEQEMBI IQLIK治疗的患者，其认知功能和日常生活能力能够得到有效保护，疾病进展显著延缓，部分患者甚至能够维持现有认知水平长达18个月以上。
次要疗效终点的数据进一步印证了LEQEMBI IQLIK的卓越疗效。在阿尔茨海默病评估量表认知部分（ADAS-Cog 14）评分中，LEQEMBI IQLIK治疗组患者的评分较安慰剂组显著降低，改善幅度达2.1分，表明患者的记忆力、注意力、语言理解能力等核心认知功能得到了明显改善；在阿尔茨海默病协作研究日常生活活动量表（ADCS-ADL-MCI）评分中，治疗组患者的评分较安慰剂组显著升高，表明患者的日常生活自理能力（如穿衣、进食、洗漱等）得到了有效保护，减少了对家属的依赖；简易精神状态检查（MMSE）评分显示，治疗组患者的评分下降速度较安慰剂组减缓了30%，进一步证实了其延缓认知衰退的效果。
亚组分析显示，LEQEMBI IQLIK的疗效具有明确的人群特异性和时效性。其中，轻度认知障碍阶段开始治疗的患者，疗效最为显著，18个月时的认知衰退速度较安慰剂组减缓了32%，远高于轻度AD阶段治疗的患者（22%），这充分证明了AD“早期干预、早期获益”的重要性——因为在轻度认知障碍阶段，患者的神经元损伤较轻，突触功能尚未完全丧失，此时清除Aβ淀粉样蛋白，能够最大程度保护神经功能，延缓疾病进展。此外，亚组分析还显示，LEQEMBI IQLIK的疗效不受患者年龄、性别、APOE基因状态（APOE ε4基因是AD的高危基因）的影响，无论是65岁以下还是65岁以上患者，无论是男性还是女性，无论是携带APOE ε4基因还是不携带，均可从治疗中获益，这扩大了其适用人群范围。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
