“这是线粒体医学的突破性时刻。” 美国国立卫生研究院线粒体疾病专家马克・凯利博士指出，Barth 综合征此前无标准化治疗，临床只能对症处理心力衰竭、感染等并发症，“FORZINITY 的出现，让我们首次能针对病因干预，而非被动等待病情恶化”。
在实际诊疗中，药物的安全性成为医生关注重点。北京儿童医院罕见病中心主任医师李雪表示：“注射部位反应是最常见副作用，通过外用皮质类固醇即可缓解，未观察到严重不良事件，这对需长期用药的儿童患者至关重要。” 但她也强调，目前药物对婴幼儿的疗效数据缺失，“期待扩展试验能尽快覆盖低体重患儿，让更多孩子受益”。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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