UPLIZNA（inebilizumab-cdon）作为一款人源化单克隆抗体，其独特的 CD19 靶向机制使其在多种自身免疫性疾病中展现出卓越疗效，目前已获批视神经脊髓谱系障碍（NMOSD）、免疫球蛋白 G4 相关疾病（IgG4-RD）和泛发性重症肌无力（gMG）三大适应症，成为罕见病治疗领域的 “多面手”。深入了解其作用机制，有助于更好地理解其治疗价值。
自身免疫性疾病的核心病理特征是免疫系统紊乱，B 细胞异常活化并产生攻击自身组织的自身抗体。以 gMG 为例，AChR 和 MuSK 自身抗体由 CD19+ B 细胞（尤其是浆母细胞和部分浆细胞）产生，这些抗体靶向神经肌肉接头的关键蛋白，导致信号传递障碍和肌肉无力。UPLIZNA 的作用机制正是精准锁定 CD19 抗原 —— 这一在 B 细胞发育几乎所有阶段均表达的表面标志物，通过特异性结合 CD19，引发抗体依赖的细胞毒性作用和补体介导的细胞溶解，从而选择性消耗致病 B 细胞，从根源上减少自身抗体产生。与传统免疫抑制剂的 “广谱抑制” 不同，UPLIZNA 的靶向性更强，仅针对致病 B 细胞，对其他免疫细胞影响较小，既保证疗效又降低了非特异性免疫抑制带来的风险。
临床数据验证了这一机制的有效性：在 NMOSD 治疗中，UPLIZNA 实现 77% 的攻击风险相对降低，近 90% 的患者在 28 周内无攻击发生；在 IgG4-RD 治疗中，其靶向清除 CD19+ B 细胞的作用有效缓解了多器官炎症；而在 gMG 治疗中，无论是 AChR + 还是 MuSK + 患者，均能显著改善症状。这种 “一次机制，多病适用” 的特性，源于 CD19+ B 细胞在多种自身免疫病中的核心致病作用，也为 UPLIZNA 的适应症拓展奠定了科学基础。此外，UPLIZNA 的糖基化工程设计增强了其抗体依赖的细胞毒性活性，进一步提升了 B 细胞清除效率，使其在每年两次的低频率给药下仍能维持持久疗效。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)198 9653 1862 / (086)189 2841 1962
