创新药一次两周的治疗，换来三年免于胰岛素注射的日子，1型糖尿病预防迎来重大突破。
2022年11月，美国FDA批准了一款名为Teplizumab（Tzield）的创新药物，用于8岁及以上处于1型糖尿病2期的儿童和成人患者。这是全球首个能够延缓1型糖尿病发病的药物。近日，海南博鳌乐城为一名1型糖尿病2期的小朋友注射了这支创新药。
1型糖尿病本质上是一场发生在人体内的“内战”。患者自身的免疫系统错误地攻击胰腺中分泌胰岛素的β细胞，导致这些细胞功能逐步受损甚至死亡1。随着β细胞数量减少，患者胰岛素分泌不足，血糖水平上升，最终发展为需要依赖外源性胰岛素维持生命的疾病状态1。与2型糖尿病不同，1型糖尿病常在儿童和青少年时期发病，尽管它可能发生在任何年龄段。根据国际糖尿病联合会第十版地图数据，全球约有超过120万名儿童青少年患有1型糖尿病，其中一半以上（54%）年龄不足15岁。
在疾病发展过程中，1型糖尿病可分为不同阶段：
1期：出现自身抗体但血糖正常
2期：血糖异常但无明显症状
3期：出现明显症状需依赖胰岛素治疗7传统上，当患者进展到3期阶段，医生和患者只能“被动接受”这一事实，除了胰岛素治疗外别无选择。Teplizumab的出现改变了这一被动局面。
Teplizumab是一种靶向T细胞表面CD3抗原的单抗药物，属于免疫调节剂。它的分子结构经过精心设计：Fc区经过氨基酸修饰，减少了与补体和Fc受体的结合，从而降低了潜在毒性。该药物作用于人体免疫系统，减弱对胰岛β细胞的自身免疫攻击。通过保护β细胞不受破坏，Teplizumab能够预防或推迟1型糖尿病的发生。耶鲁大学免疫学和医学教授Kevan Herold博士解释道：“Teplizumab是第一种改变疾病进程的在研药物，数据显示它能够持续推迟胰岛素依赖性1型糖尿病的出现。”
Teplizumab的疗效数据令人印象深刻。一项发表在《科学》子刊上的长期随访研究显示，高危人群接受一次为期14天的Teplizumab治疗，能够将依赖胰岛素的临床疾病发作时间推迟大约3年（中位时间32.5个月）。研究具体数据显示：治疗组临床发病中位时间为48.4个月，安慰剂组仅24.4个月50%的治疗组患者未出现临床糖尿病，而安慰剂组仅22%Teplizumab将1型糖尿病发病风险降低了59%。“Teplizumab改善了β细胞的功能，并部分逆转了胰岛素分泌的下降趋势，”研究人员指出，“这种抗体通过削弱CD8+ T细胞启动自身免疫反应的能力发挥作用。”2023年10月，《新英格兰医学杂志》发表的3期研究进一步证实，新确诊患者接受Teplizumab治疗78周后，其β细胞功能指标（C肽水平）显著高于安慰剂组。
临床应用与安全性
2022年11月17日，美国FDA正式批准Teplizumab用于≥8岁的2期1型糖尿病患者。治疗方案为每日一次静脉注射，连续14天。治疗过程中可能出现一些副作用，最常见的是特定白细胞数量减少、皮疹、头痛等。使用该药物还需注意以下事项：需要术前用药和监测细胞因子释放综合征存在严重感染风险可能导致淋巴细胞减少开始治疗前需完成所有适龄疫苗接种治疗期间避免接种各类疫苗4FDA糖尿病、脂质疾病与肥胖部门主任John Sharretts评价道：“这项批准为患者增添了重要的新治疗选项。它在延缓1型糖尿病临床诊断方面的潜力，有机会帮助患者多过上数个月到数年无疾病负担的生活。”
Teplizumab的批准标志着1型糖尿病管理模式的根本转变——从“被动治疗”转向“主动出击”。对于携带1型糖尿病高风险基因或有家族史的人群，医生现在可以在疾病明显发作前进行干预。这一进展也为其他免疫疗法铺平了道路。2025年8月初，Sana Biotechnology公司宣布，其使用CRISPR-Cas基因编辑技术改造的胰岛β细胞，在未使用免疫抑制剂的情况下，成功在1型糖尿病患者体内存活并发挥功能长达12周。这些突破性进展共同指向一个未来：1型糖尿病可能从需要终身注射胰岛素的慢性疾病，转变为可预防甚至可治愈的疾病状态。
(责任编辑：编辑露露)
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