急性髓性白血病（AML）是一种侵袭性的癌症，虽不常见，但预后不良。诺华公司研制的新药Rydapt(midostaurin)被FDA批准，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。Rydapt作为第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，同时也是25年来白血病治疗的首个重大突破。
它是一种口服多靶向激酶抑制剂，主要是通过阻断几种促进细胞增长的酶发挥作用，其中包括Flt3，所以被用于治疗携带FTL3突变的AML患者。如果在AML患者血液或骨髓中检测到FLT3突变，那么有机会可以使用Rydapt联合化疗进行治疗。
Rydapt对于治疗新诊断为急性髓性白血病（AML），且基因名为FLT3，同时具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM），伴有血液肿瘤（SM-AHN）或肥大细胞白血病（MCL）的系统性肥大细胞增多症的成年患者而言，这15年来在急性髓性白血病领域的新突破。可以说在AML的靶向治疗上，Rydapt是众多候选药物的领跑者。
Rydapt究竟能给AML患者带来怎样的效果呢？在一项由717名患者参与的III期临床试验中得出了Rydapt的临床受益，在Rydapt+化疗组中，59%的患者接受了造血干细胞移植，而化疗组这一比例为55%；但Rydapt+化疗组的死亡风险较化疗组下降了23%。而且与对照组的3.0个月生存期相比，Rydapt使生存期延长至8.2个月。这也就是为什么说Rydapt是AML领域的重要突破。
但在试验中仍然不可避免的是Rydapt在AML治疗过程中的不良反应，比较常见的包括：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。
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