美国FDA批准Nplate（romiplostim）的一份补充生物制品许可申请（sBLA），将新的临床试验数据纳入该药的美国处方信息中，显示在接受该药治疗的免疫性血小板减少症（ITP）成人患者中表现出持续的血小板应答。
ITP是一种少见而严重的自身免疫性疾病，以血细胞计数低为特征。的适应证更新，Nplate的应用范围扩大，可用于皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的新诊断和持续性ITP成人患者的治疗。去年12月，FDA还批准了Nplate用于治疗ITP儿科患者的sBLA。
自被FDA批准为成人慢性ITP患者首个血小板增强剂以来的10多年间，Nplate改变了无数患者的生活。ITP患者在治疗方案上需要更大的灵活性。此次批准，Nplate将在ITP治疗方面更快发挥作用。
此次sBLA基于开放性单臂ⅱ期试验，该试验分组75例成年患者，这些患者ITP确诊时间≤6个月，对含皮质类固醇一线疗法应答不足(血小板数≤30×10的9次方/L )。这些患者从ITP确诊到开始研究的中位时间为2.2个月。在研究的12个月治疗期间，患者每周接受一次Nplate皮下注射，调整个体剂量以维持血小板计数( 50-200×10的9次方/L )。
结果在主要终点，12个月治疗期( 95 % ci:10，11 ) (血小板应答) 50×10的9次方/L )的中位月数为11个月，首次血小板应答的中位时间为2.1周( 95 % ci:1.1，3.0 )此外，93%(70例)的患者在12个月的治疗期间实现了一次或多次血小板应答。在第二终点，32%(24 )的患者被定义为至少实现缓解6个月，在没有Nplate和ITP药物(伴随或急救)的情况下维持血小板数≥50×10的9次方/L。
在该试验中，无论ITP持续时间如何，Nplate的安全性在患者中均相似。ITP持续时间长达12个月的患者发生的不良反应(发生率至少为5%，且Nplate的发生率至少比安慰剂或标准护理高5% )包括支气管炎、鼻窦炎、呕吐、关节痛、肌痛、头痛、头晕、腹泻、腹泻在ITP累及12剂的成人患者中，血小板增多症的不良反应发生率为2%。
免疫性血小板减少症( ITP )是一种少见而严重的自身免疫性疾病，以血液血小板数量下降(血小板减少症)和血小板生成障碍为特征。在美国，ITP在儿童群体中的年发病率估计为十万分之五点三。临床上，TIP儿科患者的治疗目标是提高血小板计数，维持在安全水平，降低出血风险，改善症状。
(责任编辑：编辑露露)
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