血友病，一种令无数患者痛苦不堪的罕见出血性疾病，全球约有 80 万人受其困扰。在这些患者中，30% 的人会发展出 “抑制体”，使得常规的替代疗法失效，患者仿佛陷入了无尽的黑暗之中。然而，随着 Alhemo（concizumab - mtci）的出现，这道曙光为患者带来了新的希望。
Alhemo 是一种组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂。简单来说，正常情况下 TFPI 会阻止血液凝固，而 Alhemo 通过阻断 TFPI，帮助患者在凝血因子缺失或不足且存在抑制物的情况下，促进血液凝固，防止出血。它的给药方式十分便捷，通过一次性使用的预混注射笔，患者每天只需皮下注射一次即可。
关键性临床试验 ——explorer7 的结果令人振奋。从 30 个国家征集的数据显示，使用 Alhemo 的患者年出血事件（abr）减少了 86%，无出血患者比例显著增加至 64%。大部分副作用为注射部位反应（18%）和荨麻疹（6%），相对可控。这一结果意味着，对于那些被血友病和抑制体双重折磨的患者而言，Alhemo 为他们的生活带来了极大的改变。患者不再需要时刻担忧出血的风险，能够更自由地参与日常生活，提高了生活质量。
Alhemo 的批准上市，是血友病治疗领域的一个重要里程碑。它为 12 岁及以上患有血友病 A 或 B 且带有抑制体的患者提供了新的治疗选择，照亮了他们前行的道路。随着研究的深入和药物的普及，相信会有更多的患者从中受益，我们也期待未来能有更多像 Alhemo 这样的创新药物问世，为罕见病患者带来更多的希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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