在血友病治疗的漫长历程中,传统的因子替代治疗一直占据着主导地位。但对于那些产生了抑制物的患者来说,这一成熟疗法却遭遇了瓶颈。据统计,大约 30% 的严重 A 型血友病患者和 5% 至 10% 的严重 B 型血友病患者会发展出抑制物,使得治疗变得异常复杂。而伴有抑制物的 B 型血友病患者,更是处于困境,几乎没有预防性治疗选项来预防出血。

Alhemo 的出现,彻底改写了这一格局。它作为首个针对这一特定患者群体的皮下注射预防性治疗药物,为患者带来了全新的治疗体验。与传统的静脉注射治疗方式相比,Alhemo 的皮下注射方式极大地提高了患者的用药便利性。患者无需频繁前往医院进行静脉注射,在家中即可轻松完成每日一次的注射,这对于提高患者的生活质量和治疗依从性具有重要意义。
从作用机制来看,Alhemo 通过阻断名为 TFPI 的蛋白发挥作用。当 TFPI 被阻断后,身体可以增加凝血酶的产量,从而帮助血液凝固,预防出血。这种独特的作用机制使得 Alhemo 在抑制物存在的情况下依然能够发挥作用,为那些对传统治疗方法产生抵抗的患者提供了有效的治疗途径。
在临床研究中,Alhemo 表现出色。诺和诺德的晚期探索者 7 研究表明,使用 Alhemo 的患者年出血率(abr)比未接受预防性治疗的参与者降低了 86%。使用 Alhemo 的患者估计平均 abr 为 1.7,而未接受预防性治疗的患者为 11.8。这些数据直观地展示了 Alhemo 在预防出血方面的显著效果,为患者的健康提供了有力的保障。
随着 Alhemo 在全球多个地区,如澳大利亚、日本、瑞士以及欧盟等国家相继获得批准,越来越多的血友病患者将有机会受益于这一创新药物。它不仅为患者带来了健康的希望,也为血友病治疗领域注入了新的活力,推动着整个行业朝着更加精准、有效的方向发展。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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