血友病患者由于体内凝血因子 VIII 或 IX 的缺乏，血液无法正常凝固，轻微的创伤甚至自发性出血都可能给他们带来严重的健康威胁。在传统治疗中，补充缺失的凝血因子是主要手段，但抑制物的出现成为了治疗路上的 “绊脚石”。
Alhemo 的研发成功，为解决这一难题提供了全新的思路。它的核心作用机制是作为组织因子途径抑制剂（TFPI）拮抗剂。TFPI 在人体的凝血过程中扮演着 “刹车” 的角色，它会抑制外源性（又称启动）凝血途径，减弱凝血级联反应。对于血友病患者而言，他们本身内源性（又称扩增）凝血途径就存在缺陷，TFPI 的过度抑制作用使得凝血变得更加困难。
Alhemo 通过特异性地靶向 TFPI 的 Kunitz - 2 结构域，阻断其抑制作用，从而在凝血途径启动阶段增强 Xa 因子的产生。这一过程就像是为凝血过程解除了一道阻碍，使得凝血酶生成得以改善，血凝块能够正常形成。更为关键的是，这种作用机制与传统的凝血因子替代疗法截然不同，即使患者体内已经产生了针对 VIII 因子或 IX 因子的抑制剂，Alhemo 依然能够绕过内源性途径，通过外源性凝血途径发挥作用，有效促进血液凝固。
在临床实践中，随着 concizumab（Alhemo 的主要成分）剂量的增加，血浆中游离 TFPI 水平显著下降。经过 24 周的治疗，血浆游离 TFPI 几何平均水平从基线时的 88.3 ng/mL 下降至 10.7 ng/mL。同时，接受 concizumab 治疗的患者平均凝血酶峰值恢复到正常范围内，这清晰地反映出 Alhemo 能够成功重建患者的凝血酶生成能力，从根本上改善血友病患者的凝血功能。
深入了解 Alhemo 的作用机制，有助于医生更好地为患者制定治疗方案，也为未来更多针对血友病及其他凝血障碍疾病的药物研发提供了宝贵的参考，推动整个领域向更深入、更有效的方向发展。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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