遗传性血管性水肿（HAE）作为一种罕见病，长期以来给患者带来了沉重的负担。传统的治疗方式存在诸多局限性，如给药方式不便、疗效不尽人意等。而 Ekterly（sebetralstat）的出现，正引领着 HAE 治疗领域的新变革，有望彻底改写这一罕见病的治疗格局。
在 Ekterly 获批之前，大多数 HAE 患者即便接受长期预防治疗，仍难以避免急性发作，且发作时缺乏便捷有效的治疗手段。以往获批的按需治疗方案多为静脉或皮下给药，这不仅对患者的就医条件有较高要求，而且增加了患者的痛苦和不便。Ekterly 作为首款获批的口服按需治疗 HAE 的药物，极大地改变了这一现状。患者只需在最早察觉 HAE 发作时口服药物，就能及时进行治疗。
从疗效上看，临床试验清晰地表明 Ekterly 能够显著加快症状缓解速度，减轻发作严重程度并促进发作终止。其独特的作用机制靶向 HAE 发病的核心环节，从根源上解决问题。同时，良好的安全性也让患者和医生无需过多担忧药物不良反应。随着 Ekterly 在全球范围内的逐步推广应用，它将为 HAE 患者带来前所未有的治疗体验，提升患者的生活质量，推动 HAE 治疗从传统模式向更高效、便捷、安全的新模式转变，在罕见病治疗领域树立新的典范。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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