2021 年 5 月 14 日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准 EMPAVELI 用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH），这一历史性的时刻，犹如一颗璀璨的新星在罕见病治疗的天空中闪耀，为无数 PNH 患者带来了希望的曙光，具有极其深远的意义。
对于 PNH 患者群体而言，长期以来，他们在与病魔的抗争中面临着诸多困境。传统治疗手段有限，且存在诸多弊端，患者生活质量严重下降，生命时刻受到威胁。EMPAVELI 的获批，宛如一场 “及时雨”，为他们提供了一种全新的、更有效的治疗选择。它打破了传统治疗的局限，以其独特的 C3 靶向作用机制，为患者带来了从根源上控制病情的可能，有望显著改善患者的生存状况和生活质量。
从医学发展的角度来看，EMPAVELI 的获批是罕见病治疗领域的重大突破。它标志着我们在理解和攻克罕见病方面迈出了重要一步，为后续研发针对其他罕见病的精准治疗药物提供了宝贵的经验和借鉴。这种创新的治疗理念和方法，激励着更多科研人员投身于罕见病研究领域，推动整个医学行业不断探索创新，以寻求更多有效的治疗方案。
在全球范围内，EMPAVELI 的获批也产生了广泛的影响。它引起了各界对罕见病群体的更多关注，促使各国加大对罕见病治疗药物研发的投入和支持力度，推动了相关政策的完善和优化，为罕见病患者争取到更多的医疗资源和保障，从而在更大程度上改善全球罕见病患者的命运。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
