在低级别胶质瘤治疗领域，长达二十年的 “无新药” 困境终于被 vorasidenib 打破。这款由辉瑞公司研发的口服小分子抑制剂，历经十年管线深耕，于 2024 年获得 FDA 加速批准，成为首个针对 IDH1/2 突变型低级别胶质瘤的靶向药物，为全球数十万患者带来新希望。
研发初期，科学家发现 IDH 突变在低级别胶质瘤中的发生率高达 70%，其产生的致癌代谢物 2-HG 会导致细胞分化异常。vorasidenib 通过精准抑制 IDH1 和 IDH2 双突变酶活性，从源头阻断 2-HG 生成，这一创新机制区别于传统化疗的 “无差别杀伤”，实现了肿瘤治疗的精准化突破。临床前研究显示，该药在动物模型中可使肿瘤体积缩小 60% 以上，且对正常细胞毒性极低。
关键 III 期临床试验 AGILE 研究数据更具说服力：中位随访 27.7 个月时，vorasidenib 组患者的无进展生存期（PFS）达到 27.7 个月，较安慰剂组延长近 2 倍，且 3 级以上不良反应发生率仅为 12%，远低于传统化疗的 45%。这一成果不仅验证了靶向 IDH 突变的有效性，更重新定义了低级别胶质瘤的治疗目标 —— 从 “延长生存” 转向 “高质量带瘤生存”。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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