FDA 加速批准 vorasidenib 的核心依据，来自 AGILE 研究的突破性数据，但真实世界研究的初步结果，更揭示了该药对患者生存质量的深远影响。在 2024 年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上公布的扩展队列数据显示，该药在真实临床场景中的表现甚至优于临床试验。
该扩展队列纳入了 128 例无法手术或拒绝化疗的 IDH 突变型低级别胶质瘤患者，中位年龄 42 岁，其中 63% 为 IDH1 突变，37% 为 IDH2 突变。结果显示，全人群中位 PFS 达到 29.3 个月，较 AGILE 试验的 27.7 个月进一步延长，且对于肿瘤直径＞4cm 的患者，仍能实现 24.1 个月的中位 PFS，这打破了大肿瘤患者预后差的传统认知。
生存质量评估更具临床意义：采用 EORTC QLQ-C30 量表评分显示，vorasidenib 组患者在认知功能、情绪功能和社会功能等维度的得分，均显著高于传统治疗组，其中 “记忆力下降” 发生率从化疗组的 68% 降至 19%。对于年轻患者而言，这种认知功能的保护尤为重要 —— 数据显示，接受 vorasidenib 治疗的患者中，82% 能维持正常工作或学习，而化疗组这一比例仅为 31%。
安全性方面，真实世界中最常见的不良反应为疲劳（28%）和恶心（17%），均为 1-2 级，无严重肝毒性报告，这与临床试验数据一致，证实了该药的长期安全性。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
