vorasidenib 的获批并非终点，而是 IDH 突变肿瘤治疗的新起点。目前，多项探索其联合治疗方案及拓展适应症的临床试验正在全球开展，有望进一步提升疗效并惠及更多患者。
联合治疗是突破单药疗效瓶颈的关键方向。在研的 II 期研究 VORATE 联合方案中，vorasidenib 分别与 PD-1 抑制剂帕博利珠单抗、抗血管生成药物贝伐珠单抗联合，针对 IDH 突变型高级别胶质瘤患者。初步数据显示，vorasidenib + 帕博利珠单抗组的客观缓解率（ORR）达到 35%，远高于单药 vorasidenib 的 12%，这可能与靶向治疗降低肿瘤微环境免疫抑制有关。另一项联合放疗的研究则显示，同步放化疗后序贯 vorasidenib 维持治疗，可使患者 2 年无进展生存率提升至 72%，为高危患者提供了新选择。
适应症拓展方面，vorasidenib 在胆管癌领域的探索已进入 III 期临床。胆管癌中 IDH1 突变发生率约 10%-15%，此前尚无针对性药物。II 期试验显示，该药对经治的 IDH1 突变型胆管癌患者，ORR 达到 22%，中位 PFS 为 6.8 个月，显著优于化疗的 3.2 个月。若 III 期试验成功，该药将成为首个跨中枢神经系统与消化系统的 IDH 突变靶向药物。
此外，针对儿童 IDH 突变型脑肿瘤的 I/II 期研究也已启动，目前已完成的 12 例患者给药显示，药物安全性与成人一致，且在儿童弥漫性中线胶质瘤中观察到肿瘤稳定病例，为儿童肿瘤治疗带来新希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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