在脑癌治疗的复杂领域中，每一次新药物的出现都备受关注。Voranigo（vorasidenib，沃拉西德尼）作为一种创新的靶向治疗药物，正为特定类型脑癌患者带来新的希望曙光，引领脑癌治疗迈向精准化时代。
脑癌，尤其是神经胶质瘤，一直是医学领域的难题。传统的治疗手段如手术、放疗和化疗，虽然在一定程度上能够控制病情，但往往伴随着较大的副作用，且对于一些患者效果并不理想。随着对肿瘤发生机制研究的深入，科学家们发现了异柠檬酸脱氢酶（IDH）基因突变在某些脑癌发生发展过程中的关键作用。大约 70% 的低级别胶质瘤以及部分高级别胶质瘤患者存在 IDH1 或 IDH2 基因突变。这些突变导致细胞代谢途径发生异常改变，促进肿瘤细胞的增殖、存活和侵袭能力。基于此，研发针对 IDH 突变的靶向药物成为脑癌治疗领域的研究热点，Voranigo 应运而生。
Voranigo 是一种具有高度脑渗透性和选择性的口服 IDH1 和 IDH2 双重抑制剂。其独特的作用机制在于，精准地识别并抑制突变的 IDH1 和 IDH2 酶。正常情况下，IDH1 和 IDH2 参与细胞内的能量代谢过程。然而，当这两种基因发生突变后，它们会产生一种异常的代谢产物 ——2 - 羟基戊二酸（2 - HG）。这种物质的大量积累会破坏细胞内正常的代谢平衡，使细胞的分化和增殖过程失控，进而导致肿瘤的发生和发展。Voranigo 通过抑制突变的 IDH1/2 酶，能够显著降低细胞内 2 - HG 的水平，重新调节细胞代谢途径，部分恢复细胞的正常分化功能，从而有效地抑制肿瘤细胞的生长，延缓肿瘤的进展。
从实验室研究到临床试验，再到最终获批上市，Voranigo 经历了漫长而严谨的过程。早期的临床前研究在细胞系和动物模型中证实了 Voranigo 对 IDH 突变型肿瘤细胞的抑制作用。随后开展的一系列临床试验，进一步验证了其在人体中的安全性和有效性。其中，最为关键的是 INDIGO 3 期临床试验。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，共纳入了 331 例患有 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且存在 IDH1 或 IDH2 突变的患者。这些患者在手术后被随机分为两组，一组接受 Voranigo 治疗，另一组接受安慰剂治疗。研究结果令人振奋：接受 Voranigo 治疗的患者中位无进展生存期达到了 27.7 个月，而安慰剂组仅为 11.1 个月，Voranigo 组患者的无进展生存期显著延长。此外，在次要终点方面，Voranigo 组患者至下一次干预时间也明显优于安慰剂组，这意味着 Voranigo 不仅能够延缓肿瘤的生长，还能推迟患者接受进一步治疗（如放疗、化疗或再次手术）的时间，在一定程度上提高了患者的生活质量。
在实际临床应用中，Voranigo 为医生和患者提供了一种全新的治疗选择。对于 12 岁及以上患有 2 级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤且存在 IDH1 或 IDH2 突变的患者，在手术后使用 Voranigo 进行辅助治疗，能够有效地控制肿瘤的复发和进展。与传统治疗手段相比，Voranigo 具有更好的耐受性和安全性。常见的不良反应（≥15%）包括疲劳、头痛、感染新冠肺炎、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作等，但大多数不良反应的程度相对较轻，通过适当的对症治疗或调整药物剂量往往可以得到有效控制。不过，需要注意的是，Voranigo 可能会引起肝毒性，因此在治疗过程中，医生会密切监测患者的肝功能指标，确保治疗的安全性。
Voranigo 的出现是脑癌治疗领域的重大突破，它开启了脑癌精准治疗的新篇章。通过针对特定基因突变进行靶向治疗，Voranigo 为 IDH 突变型脑癌患者带来了更有效的治疗方案，显著改善了患者的预后和生活质量。随着医学研究的不断深入和发展，相信会有更多类似的创新药物问世，为更多癌症患者带来战胜病魔的希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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