2024 年 11 月，美国 FDA 批准瑞维美尼（Revumenib）上市，标志着 Menin 抑制剂这一创新疗法正式进入临床应用阶段。作为全球首个获批的 Menin 抑制剂，该药专门针对伴有 KMT2A 基因易位的复发 / 难治性（R/R）急性白血病成人及 1 岁以上儿童患者，为预后极差的患者群体带来新希望。
其核心机制在于阻断 Menin 与 KMT2A 的异常相互作用 —— 这两种蛋白形成的复合物会持续激活 HOXA/B 等致癌基因，导致造血细胞分化停滞并恶性增殖。瑞维美尼通过口服给药即可破坏该复合物，促使白血病细胞恢复正常分化并凋亡。AUGMENT-101 临床试验数据显示，104 例患者的完全缓解（CR）+ 完全缓解伴部分血液学恢复（CRh）率达 21%，中位缓解持续时间 6.4 个月，23% 的患者获得造血干细胞移植机会，这在既往治疗手段匮乏的 KMT2A 重排白血病中堪称突破。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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