儿童急性白血病中，KMT2A 重排亚型占比约 10%-15%，且具有进展快、复发率高、预后极差的特点，既往缺乏有效治疗手段。瑞维美尼的获批打破了这一困境，成为首个覆盖 1 岁以上儿科患者的 Menin 抑制剂。
AUGMENT-102 试验专门评估了该药在儿科复发 / 难治患者中的疗效：瑞维美尼联合氟达拉滨 - 阿糖胞苷方案的 CRc 率达 33%，且部分患者在治疗后成功接受造血干细胞移植。考虑到儿科患者对药物耐受性的特殊要求，研究证实瑞维美尼在儿童群体中的安全性特征与成人一致，主要不良反应为可控的胃肠道反应和 QTc 延长，无剂量限制性毒性发生。这一突破意味着儿科白血病治疗正式进入表观遗传靶向时代。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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