2024 年 12 月，Ionis Pharmaceuticals 的 Tryngolza（通用名 Olezarsen）获 FDA 批准上市，成为全球首个针对家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）的特效药物，彻底改变了这一罕见病无药可医的现状。FCS 作为常染色体隐性遗传病，因脂蛋白脂肪酶（LPL）活性丧失导致甘油三酯（TG）无法分解，患者血浆 TG 常突破 880mg/dL，85% 会经历致命性急性胰腺炎。
传统降脂药对 FCS 患者基本无效，严格低脂饮食又难以长期坚持。Tryngolza 以创新反义寡核苷酸（ASO）技术靶向载脂蛋白 C-III（ApoC3），通过 GalNAc3 配体精准递送至肝细胞，结合 ApoC3 mRNA 并促进其降解，从源头减少 ApoC3 蛋白生成。临床数据显示，每月皮下注射 80mg 即可使 ApoC3 水平下降 73%，TG 降低 53%，且急性胰腺炎风险显著降低。这款 “first-in-class” 药物的获批，标志着罕见代谢病进入精准靶向治疗时代。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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