Tryngolza 的成功并非偶然，其核心技术突破在于 ASO 与 GalNAc3 的创新性偶联设计。作为反义寡核苷酸药物，传统 ASO 存在肝脏靶向性不足、给药剂量大、副作用风险高等问题，此前同类药物 Volanesorsen 就因血小板减少风险未获 FDA 批准。
Ionis 团队通过化学修饰，将三个 N - 乙酰半乳糖胺（GalNAc）残基与 ASO 分子结合，利用肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体（ASGPR）特异性识别 GalNAc 的特性，实现药物向肝脏的精准递送。这一设计使 Tryngolza 给药剂量降至每月 80mg，仅为 Volanesorsen 周剂量的 1/18，注射频率从每周一次延长至每月一次，同时大幅降低了血小板减少等不良反应发生率。这种配体共轭反义技术不仅成就了 Tryngolza，更为整个 ASO 药物领域提供了优化范本，推动核酸药物向高效低毒方向发展。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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