2025 年 9 月，Ionis 宣布 Tryngolza 在严重高甘油三酯血症（sHTG）患者的 3 期 CORE 和 CORE2 研究中取得突破性结果，为其适应症从罕见病 FCS 扩展至常见病 sHTG 奠定基础。sHTG 以空腹 TG≥500mg/dL 为特征，全球患者基数远超 FCS，且与急性胰腺炎、心血管事件高发密切相关，临床需求迫切。
两项全球多中心试验共纳入 1063 名患者，均接受标准疗法联合 Tryngolza 或安慰剂治疗。结果显示，80mg 剂量组治疗 6 个月后，TG 水平较安慰剂平均降低 72%，50mg 组降低 63%，更关键的是急性胰腺炎事件发生率下降 85%（p=0.0002）。这是首个在 sHTG 患者中证实能减少急性胰腺炎的疗法，突破了传统药物 “只降指标不改善结局” 的局限。基于此，Ionis 计划 2025 年底提交补充新药申请（sNDA），若获批，Tryngolza 将从罕见病药物升级为百亿级市场重磅炸弹。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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