Tryngolza 的成功上市与扩张计划，离不开研发巨头 Ionis Pharmaceuticals 的精准战略布局。作为 ASO 领域的先驱，Ionis 自 1998 年推出首款 ASO 药物以来，已贡献全球 14 款获批 ASO 中的 9 款，其核心竞争力在于核苷酸化学修饰与配体共轭技术平台。
在 Tryngolza 的开发中，Ionis 采用 “先罕见病后常见病” 的梯度策略：先以 FCS 这一未满足需求强烈的适应症获得 FDA 孤儿药资格与突破性疗法认定，快速实现上市，再通过大规模 3 期试验向 sHTG 拓展，打开更广阔市场。商业化方面，Ionis 计划在美国自营销售，同时寻求欧洲、亚洲合作伙伴，这种 “自主 + 授权” 模式兼顾利润与市场覆盖效率。公司还将 Tryngolza 定位为心血管管线核心，与其他 RNA 疗法形成协同，目标 2025 年推出至少 5 款新药，巩固其在核酸药物领域的龙头地位。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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