Tryngolza 的疗效根源在于其对 ApoC3 靶点的精准抑制，这一靶点的发现与验证堪称血脂代谢研究的重要里程碑。ApoC3 是肝脏合成的脂蛋白，通过双重机制阻碍甘油三酯清除：既抑制脂蛋白脂肪酶（LPL）的水解活性，又减少肝脏对脂蛋白残粒的摄取，是 TG 代谢的 “关键刹车”。
临床研究证实，ApoC3 水平与 TG 浓度、急性胰腺炎风险呈正相关，基因层面 ApoC3 缺失者不仅 TG 水平低，心血管事件风险也显著降低。这为靶向 ApoC3 的药物研发提供了坚实理论基础。 Tryngolza 通过降解 ApoC3 mRNA，直接切断其合成路径，使血清 ApoC3 水平下降 64%-73%，从而释放 LPL 活性，加速 TG 清除。其成功不仅验证了 ApoC3 作为降脂靶点的有效性，更推动了靶向蛋白合成上游的 RNA 疗法在代谢疾病中的应用。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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