2025 年 9 月，FDA 批准的 PALSONIFY（paltusotine）为肢端肥大症患者带来了历史性转折。这款每日一次口服药物终结了该疾病长期依赖注射治疗的困境，其核心突破在于非肽类偏向性生长抑素受体 2 型（SST2）激动剂的独特设计 —— 对 SST2 的选择性超过 4000 倍，如同精准导航的 "生物导弹"，既避免误伤健康细胞，又能强效调控生长激素代谢。
两项关键三期临床试验给出了硬核证据：PATHFNDR-2 中 56% 患者治疗 24 周后 IGF-1 水平降至正常上限内，而安慰剂组仅 5%；PATHFNDR-1 则证明其能稳定维持从注射疗法转换患者的生化控制。更值得关注的是，患者报告头痛、关节痛等症状显著减轻，且无严重不良事件发生，常见副作用仅为轻微消化道反应。对于无法手术或术后复发的患者而言，这不仅意味着治疗便利性的飞跃，更重构了长期治疗的信心基石。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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