2025 年 9 月 19 日，FDA 加速批准的 FORZINITY（盐酸依拉米肽），为全球仅 150 名的 Barth 综合征患者带来曙光。这种超罕见 X 连锁遗传病由 tafazzin 基因突变引发，导致线粒体关键磷脂心磷脂缺失，85% 患者 5 岁前夭折。作为首个线粒体靶向药物，FORZINITY 以四肽结构精准结合线粒体内膜心磷脂，如同 “分子支架” 稳定线粒体结构，从根源修复能量代谢功能。
TAZPOWER 试验数据印证其价值：8 名完成 168 周治疗的患者，膝关节伸肌肌力较基线中位提升 63 牛顿，从 124 牛顿增至 187 牛顿，足以支撑患者独立站立、短距离行走等基础生活需求。尽管 12 周随机阶段未达步行距离与疲劳评分主要终点，但长期延长期的持续改善，让 FDA 认可其 “合理预测临床获益”，打破了该疾病半个世纪的治疗空白。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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