FORZINITY 的诞生，是 Stealth BioTherapeutics 针对线粒体疾病的十年技术深耕成果。研发团队早于 2015 年便锁定心磷脂缺失这一核心病理靶点，突破传统药物无法穿透线粒体膜的瓶颈 —— 通过四肽分子结构优化，实现对线粒体内膜的特异性靶向，解决了 “精准递送” 与 “功能修复” 双重难题。
研发进程中，TAZPOWER 试验的 “随机对照 + 长期延展” 设计成为关键创新。该试验首次系统性评估线粒体药物的长期疗效：12 名入组患者中 10 人进入延长期，9 人完成 24 周治疗，8 人坚持至 168 周，用近 3.2 年的数据验证了药物安全性与疗效持续性。这种 “不急于短期终点，聚焦长期获益” 的设计，为超罕见病药物研发提供了新范式。从靶点发现到 FDA 加速批准，FORZINITY 的研发史，正是线粒体医学从理论走向临床的里程碑。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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