“现在女儿能自己爬楼梯了，这是以前想都不敢想的事。” 北京儿童医院的走廊里，5 岁 Barth 综合征患儿萌萌的爸爸翻出手机视频，画面中女孩在游乐场滑滑梯的笑声清脆动人。萌萌曾每天服用 6 种药物仍频繁抽搐，2025 年 9 月开始使用 FORZINITY 后，已连续三个月未发作，近期还被幼儿园选为领操员。
美国 14 岁患者杰克的经历更具代表性。确诊时他因肌肉无力无法独立穿衣，参与 TAZPOWER 延长期治疗 120 周后，肌力提升 58 牛顿，不仅能正常上学，还加入了学校游泳队。“以前体育课只能旁观，现在我能游完 50 米了。” 杰克的妈妈在采访中哽咽道。这些个体的改变印证：对超罕见病患者而言，“能多走一步、多站一会儿” 便是最珍贵的临床获益。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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