获批 Barth 综合征仅是起点，FORZINITY 正开辟线粒体疾病治疗的广谱战场。目前其针对原发性线粒体肌病的 2 期试验已取得阶段性成果：32 名患者治疗 24 周后，肌力评分较安慰剂组提升 18%，运动耐力测试中步行距离增加 22%。针对干性年龄相关性黄斑变性的研究也在推进 —— 该疾病与视网膜线粒体功能衰退密切相关，FORZINITY 的靶向修复机制有望延缓视力下降。
更具想象空间的是其药物平台价值。Stealth 公司基于心磷脂结合技术，正在开发第二代分子 ELA-001，优化了口服生物利用度，有望将给药方式从皮下注射改为每日口服，进一步提升患者依从性。FORZINITY 的成功，正推动线粒体疾病从 “无药可医” 向 “精准靶向” 转型，为全球数千万线粒体病患者点亮希望。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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