作为全球仅 150 名患者的 “孤儿药”，FORZINITY 的定价尚未公开，但行业预测年度治疗费用可能突破 50 万美元 —— 这一价格背后，是超罕见病药物的研发困境：患者基数极小导致单位成本极高，TAZPOWER 试验每例患者的研发投入超 1000 万美元。
为破解可及性难题，Stealth 公司已启动 “扩展获取项目”，为未纳入获批人群的重症患儿提供免费用药。同时与全球罕见病组织合作，探索 “按疗效付费” 模式：若患者治疗 6 个月肌力无改善，可减免部分费用。分析师指出，随着适应症拓展至原发性线粒体肌病等更大人群，药物产量提升有望降低单位成本，未来定价或逐步下调。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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