美国市场的加速批准仅是第一步,FORZINITY 的全球化布局已启动。Stealth 公司已向欧洲药品管理局(EMA)提交上市申请,预计 2026 年下半年获批,瞄准欧洲约 50 名 Barth 综合征患者市场。在亚洲,其与香港济民药业达成合作,通过 “同情用药” 通道为中国患者提供药物,目前已有 3 名患儿开始治疗。

商业化策略上,公司采取 “精准覆盖 + 全病程管理” 模式:在全球 20 个 Barth 综合征诊疗中心设立专项门诊,配备线粒体疾病药师提供用药指导;开发患者管理 APP,实时监测肌力变化与不良反应。这种 “药物 + 服务” 的模式,既保障了用药安全,也为后续适应症拓展积累了真实世界数据。
(责任编辑:香港祺昌医药公司)
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