Barth 综合征的治疗史，在 FORZINITY 出现前长期停留在 “对症支持” 阶段。传统方案包括利尿剂控制心衰、抗生素预防感染、高热量饮食改善营养不良，但无法阻止线粒体功能持续恶化，患者仍面临进行性肌力衰退风险。
FORZINITY 的革命性在于 “病因治疗”：通过稳定心磷脂修复线粒体结构，治疗 168 周后肌力仍保持稳定改善，而传统方案下患者肌力每年平均下降 12 牛顿。在安全性上，其仅出现轻微注射部位反应，远优于传统方案中利尿剂可能引发的电解质紊乱、抗生素导致的耐药性等风险。这种从 “治标” 到 “治本” 的转变，标志着罕见病治疗进入精准靶向时代。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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