对于罕见病激活型磷脂酰肌醇 3 - 激酶 δ 综合征（APDS）患者而言，Joenja（通用名：Leniolisib）的问世犹如 “生命之光”。这款全球首个获批用于 APDS 治疗的口服 PI3Kδ 抑制剂，凭借精准靶向机制，彻底改变了 APDS 患者 “无药可治” 的困境，开启了该疾病治疗的新纪元。
APDS 是由 PIK3CD 或 PIK3R1 基因突变引发的原发性免疫缺陷病，患者因 PI3Kδ 通路过度激活，导致免疫细胞功能紊乱，表现为反复严重感染、淋巴结肿大、自身免疫疾病等症状，甚至可能进展为淋巴瘤。传统治疗以抗感染、免疫球蛋白替代疗法为主，仅能缓解症状，无法阻断疾病进展。
Joenja 的核心优势在于其高度选择性的 PI3Kδ 抑制作用。它通过与 PI3Kδ 酶的催化亚基结合，精准调控过度激活的信号通路，恢复免疫细胞（如 T 细胞、B 细胞、巨噬细胞）的正常功能。临床前研究显示，Joenja 可使 APDS 患者异常的免疫细胞增殖率降低 60%，同时促进正常抗体生成，改善免疫缺陷状态。
2023 年，美国 FDA 基于两项关键临床试验结果，加速批准 Joenja 用于治疗 12 岁及以上 APDS 患者。这一突破不仅为 APDS 患者提供了首个病因治疗药物，更推动了罕见病精准治疗的发展，为其他 PI3K 相关疾病的治疗提供了重要参考。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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