Joenja（Leniolisib）的临床价值，源于其在作用机制上的科学创新。作为一款高选择性 PI3Kδ 抑制剂，它通过精准调控免疫信号通路，从病因层面改善 APDS 患者的免疫功能，其机制设计充分体现了 “靶向治疗” 的前沿理念。
PI3Kδ 是免疫细胞中关键的信号分子，正常情况下，它通过介导 PI3K/AKT/mTOR 通路，调控免疫细胞的活化、增殖与分化。而 APDS 患者因 PIK3CD 基因突变，导致 PI3Kδ 持续激活，引发两大核心问题：一是 B 细胞过度增殖且功能异常，产生自身抗体引发自身免疫疾病；二是 T 细胞耗竭，无法有效清除病原体，导致反复感染。
Joenja 的创新之处在于 “双向调节” 作用：一方面，它通过抑制 PI3Kδ 的激酶活性，降低 AKT 磷酸化水平，减少异常 B 细胞的增殖，同时促进 B 细胞向正常浆细胞分化，恢复抗体生成功能；另一方面，它能逆转 T 细胞耗竭状态，提升 T 细胞表面 CD28 分子表达，增强其抗感染能力。这种 “抑制异常 + 修复正常” 的双重机制，区别于传统免疫抑制剂 “广谱抑制” 的模式，在改善症状的同时，避免了过度抑制免疫导致的感染风险。
此外，Joenja 的高选择性是其安全性的关键。它对 PI3Kδ 的抑制活性是其他 PI3K 亚型（如 PI3Kα、PI3Kβ）的 100 倍以上，仅作用于免疫细胞，不影响肝细胞、神经细胞等正常组织的 PI3K 功能，大幅降低了全身不良反应风险。这种精准的机制设计，使其成为 APDS 病因治疗的理想选择。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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