任何一款罕见病药物的获批，都离不开严谨的临床研究验证。Joenja（Leniolisib）的两项关键临床试验（NCT04005385 和 NCT02435173），从疗效、安全性、长期获益等维度，全面证实了其治疗 APDS 的价值，为临床应用提供了坚实依据。
第一项 Ⅱ 期临床试验纳入了 26 例 12-45 岁的 APDS 患者，给予 Joenja 每日两次、每次 70mg 治疗，持续 12 个月。研究结果显示，患者的临床症状得到显著改善：反复感染发生率从基线的平均 4.2 次 / 年降至 0.8 次 / 年，下降幅度达 81%；淋巴结肿大完全缓解率达 65%，其中颈部、腋窝等浅表淋巴结肿大的消退最为明显。免疫功能指标同样改善显著，患者外周血中异常 B 细胞比例从 32% 降至 11%，正常 T 细胞增殖能力提升 40%。
第二项 Ⅲ 期临床试验进一步验证了长期疗效，纳入 42 例患者持续治疗 24 个月。结果显示，24 个月时患者的感染发生率稳定在 0.6 次 / 年，自身免疫疾病（如溶血性贫血、免疫性血小板减少）的缓解率达 78%，且未出现疗效衰减。更关键的是，长期治疗未增加严重不良反应风险，患者的肝肾功能、血常规等指标均维持正常，证实了 Joenja 的长期安全性。
亚组分析还发现，Joenja 对不同基因突变类型（PIK3CD 或 PIK3R1 突变）的患者均有效，客观缓解率无显著差异，且年龄越小的患者，治疗后免疫功能恢复越好。这些数据不仅支持了 Joenja 的获批，更为临床医生制定个体化治疗方案提供了重要参考。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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