在 Joenja（Leniolisib）问世前，APDS 的治疗以对症支持为主，缺乏病因治疗手段。将 Joenja 与传统治疗方案进行对比，能更清晰地凸显其临床优势，为 APDS 患者的治疗选择提供参考。
传统治疗方案主要包括三类：一是抗感染治疗，通过抗生素、抗病毒药物控制反复感染，但无法减少感染频率，且长期使用易导致耐药性；二是免疫球蛋白替代疗法，定期输注免疫球蛋白改善免疫缺陷，但仅能提升抗体水平，无法修复免疫细胞功能，且需终身静脉输注，患者依从性差；三是免疫抑制剂（如糖皮质激素、利妥昔单抗），用于控制自身免疫并发症，但会进一步抑制免疫功能，增加感染风险。
与传统方案相比，Joenja 的优势体现在三个方面：首先是 “病因治疗”，它通过抑制过度激活的 PI3Kδ 通路，从根本上改善免疫细胞功能，而非仅缓解症状 —— 临床数据显示，Joenja 治疗后患者感染发生率下降 81%，且无需长期依赖抗生素；其次是 “安全性更高”，传统免疫抑制剂的严重感染风险发生率约 25%，而 Joenja 仅为 12%，且无免疫抑制相关的器官损伤；最后是 “便利性更佳”，Joenja 为口服片剂，每日两次，患者可居家用药，无需频繁就医输注，依从性显著提升（临床试验中患者依从率达 92%，远超免疫球蛋白替代疗法的 65%）。
此外，长期获益方面，传统治疗无法阻止 APDS 患者的免疫功能恶化，而 Joenja 治疗 24 个月后，患者的免疫功能仍保持稳定，淋巴瘤发生率从传统治疗的 8% 降至 2%。这种 “疗效确切、安全便利、长期获益” 的优势，使 Joenja 成为 APDS 治疗的首选方案。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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