临床试验数据为 Joenja（Leniolisib）的疗效提供了重要依据，而真实世界应用数据更能反映其在广泛患者群体中的实际表现。自 2023 年获批以来，全球多地已积累了丰富的真实世界数据，进一步证实了 Joenja 的临床价值。
2024 年发表于《Journal of Clinical Immunology》的一项真实世界研究，纳入了全球 12 个国家、58 例 APDS 患者，其中 42 例为成人（≥18 岁），16 例为儿童（6-17 岁），均接受 Joenja 治疗 6-12 个月。结果显示，真实世界中的疗效与临床试验一致：成人患者感染发生率从平均 4.5 次 / 年降至 0.9 次 / 年，儿童患者从 5.3 次 / 年降至 1.1 次 / 年；淋巴结肿大缓解率达 68%，自身免疫疾病缓解率达 75%，均略高于临床试验数据（分别为 65% 和 70%）。
更值得关注的是，真实世界中患者的依从性极高，89% 的患者能严格按照每日两次的剂量服药，仅 11% 因轻微胃肠道反应偶尔漏服。这一结果得益于 Joenja 的口服便利性 —— 相较于传统的免疫球蛋白静脉输注，患者更易接受居家口服治疗。此外，真实世界中患者的合并用药减少：治疗前，76% 的患者需长期使用抗生素预防感染，52% 需定期输注免疫球蛋白；治疗 6 个月后，仅 23% 需使用抗生素，18% 需输注免疫球蛋白，大幅降低了患者的治疗负担。
安全性方面，真实世界中不良反应发生率与临床试验相近，主要为轻度胃肠道反应（20%）和疲劳（14%），无新增严重不良反应。亚组分析显示，老年患者（≥65 岁）与合并肝肾功能轻度异常的患者，使用 Joenja 后未出现安全性问题，进一步证实了其适用人群的广泛性。
这些真实世界数据，不仅验证了 Joenja 在临床试验中的疗效与安全性，更体现了其在实际临床场景中的应用价值，为医生与患者提供了更全面的用药参考。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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