临床试验数据为 Plozasiran 的疗效与安全性提供了重要依据，而真实世界应用数据更能反映其在广泛患者群体中的实际表现，验证其在复杂临床场景中的价值。自 2023 年获批以来，全球多地已积累了丰富的真实世界数据，进一步证实了 Plozasiran 的临床价值。
2024 年发表于《Circulation: Heart Failure》的一项真实世界研究，纳入了全球 15 个国家、286 例 hATTR 患者（其中神经型 162 例，心脏型 124 例），均接受 Plozasiran 治疗 6-12 个月。结果显示，真实世界中的疗效与临床试验高度一致：所有患者的血清 TTR 蛋白浓度平均降低 85.3%，神经型患者的 mNIS+7 评分改善 2.1 分，心脏型患者的 NT-proBNP 降低 45%；更重要的是，真实世界中患者的死亡风险较传统治疗组降低 42%，心力衰竭住院率降低 60%，这一结果甚至优于临床试验数据（临床试验中死亡风险降低 40%）。
真实世界数据还揭示了 Plozasiran 在特殊人群中的适用性：对于合并糖尿病、高血压等基础疾病的患者，治疗后 TTR 蛋白抑制效果未受影响，不良反应发生率与普通患者无差异；对于既往接受过氯苯唑酸治疗失败的患者，换用 Plozasiran 后，仍能实现 TTR 蛋白浓度降低 80% 以上，神经、心脏功能显著改善。此外，真实世界中患者的依从性极高，95% 的患者能按时完成每 6 个月 1 次的给药，远高于口服药物的依从率，这得益于其长效、便捷的给药方式。
安全性方面，真实世界中不良反应发生率与临床试验相近，主要为轻度输液反应（11.5%）和疲劳（7.8%），无新增严重不良反应报告。这些数据不仅验证了 Plozasiran 在临床试验中的结论，更证明了其在复杂临床场景中的可靠性，为医生与患者提供了更全面的用药参考。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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