Kygevvi 的突破性疗效，源于其针对 TK2d 病理机制的精准 “旁路替代” 设计 —— 通过复方制剂中的两种嘧啶核苷成分，直接弥补 TK2 酶功能缺陷导致的原料不足，从根源上恢复线粒体 DNA 复制能力，打破 “能量代谢衰竭” 的疾病恶性循环。
TK2d 的核心病理链清晰明确：TK2 酶是线粒体嘧啶核苷酸补救途径的关键，负责将脱氧胸苷（dThd）和脱氧胞苷（dCyd）磷酸化，生成 mtDNA 复制必需的脱氧核苷酸（dTMP、dCMP）。当 TK2 基因发生突变，酶活性丧失或显著降低，mtDNA 合成原料匮乏，导致 mtDNA 拷贝数持续减少，线粒体呼吸链功能受损，细胞能量生成不足，最终引发肌肉、心脏等组织损伤。传统支持治疗仅能缓解症状，无法干预这一核心病理过程。
Kygevvi 的复方设计直击根源：其有效成分为 doxecitine（脱氧胞苷）和 doxribtimine（脱氧胸苷），二者均为天然嘧啶核苷类似物，无需 TK2 酶的催化即可直接被线粒体吸收利用，作为 mtDNA 复制的原料整合至骨骼肌线粒体 DNA 中。临床前研究证实，该药物可显著恢复 TK2d 突变小鼠的 mtDNA 拷贝数，改善线粒体呼吸链复合体活性，提升细胞 ATP 生成效率。这种 “绕过缺陷酶、直接补给原料” 的作用机制，避免了传统药物 “对症不治本” 的局限，实现了从 “姑息支持” 到 “对因治疗” 的本质跨越，为线粒体疾病的药物研发提供了全新范式。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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