儿科患者是 TK2d 的主要患病群体，且早发型（≤2 岁发病）患者病情进展更快、预后更差。Kygevvi 在儿科人群中的疗效与安全性数据，为这一高危群体提供了首个精准治疗选择，但需基于年龄、体重及疾病严重程度制定个体化方案。
儿科患者的疗效优势：
临床数据显示，Kygevvi 在儿科患者中的疗效尤为显著。2 期试验亚组分析显示，发病年龄≤12 岁的儿科患者 6MWD 平均改善 71.2 米，远高于成人患者；回顾性研究中，早发型患者（≤2 岁发病）经治疗后死亡风险降低 89%，显著优于晚发型儿科患者（82%）。这一优势源于儿科患者线粒体功能尚未完全衰竭，及时补充嘧啶核苷可更高效地恢复 mtDNA 复制，阻断疾病进展，避免不可逆的组织损伤。
个体化给药与护理要点：
剂量调整：儿科患者剂量需严格按体重计算，初始剂量为 300-400mg/kg/ 日，分 3 次服用，每 2 周评估耐受性后递增，目标剂量不超过 800mg/kg/ 日；婴儿患者需根据喂养情况调整给药时间，避免与奶液同服（可能影响吸收）。
剂型适配：针对婴幼儿患者，溶解后的口服溶液可通过鼻胃管或注射器给药，确保剂量准确；药物味道较微苦，可适量添加无蔗糖矫味剂改善口感，提高依从性。
发育监测：长期治疗期间需每 6 个月评估运动发育（如坐、爬、走等里程碑）、语言发育及智力发育，结合康复治疗优化功能结局。
家庭护理：指导家长观察腹泻、呕吐等不良反应，掌握口服补液盐的使用方法；定期记录患者活动能力变化，为剂量调整提供依据；避免患者过度劳累，同时进行适度康复训练，维持肌肉功能。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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