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Kygevvi 与传统支持治疗的全面对比

        2025-11-28 09:12              


       在 Kygevvi 获批前,TK2d 的治疗局限于支持性护理,无法针对疾病根源干预,患者生存质量差、生存期短。Kygevvi 的上市实现了治疗模式的根本性转变,通过与传统支持治疗的全面对比,其临床价值的革命性凸显无遗。​

       治疗目标与机制对比:传统支持治疗以 “缓解症状、延长生存” 为核心,包括呼吸支持(无创 / 有创呼吸机)、营养补充(高蛋白饮食、维生素复合物)、物理治疗(肌肉康复训练)等,仅能暂时改善患者舒适度,无法阻止线粒体功能恶化与疾病进展。而 Kygevvi 以 “修复线粒体功能、阻断病理进程” 为目标,通过底物增强机制直接补充 mtDNA 合成所需底物,从根源上逆转 mtDNA 耗竭,实现了从 “姑息支持” 到 “病因治疗” 的跨越。​
       疗效与生存获益对比:传统支持治疗下,TK2d 患者症状发作后 3 年死亡率超 50%,10 年生存率不足 20%,且存活者多伴随严重肌肉无力、呼吸依赖等后遗症。Kygevvi 治疗使死亡风险降低 86%,10 年平均生存期达 9.6 年,79% 的患者可维持自主生活能力,无需长期呼吸支持。更重要的是,传统治疗无法改善疾病进展,而 Kygevvi 能持续维持线粒体功能,阻止肌无力加重,显著提升生存质量。​
       安全性与便利性对比:传统支持治疗中的有创呼吸支持存在感染、气道损伤等风险,长期营养补充可能导致消化功能紊乱;而 Kygevvi 不良反应多为轻中度且可控,无严重不可逆风险。给药方式上,Kygevvi 为口服制剂,可通过专用套件调配后服用,适合长期居家治疗;传统支持治疗需频繁住院或家庭护理,患者与家庭负担沉重。

(责任编辑:香港祺昌医药公司)



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