作为全球首款 TK2d 疗法，Kygevvi 的药物经济学价值与可及性是其惠及全球患者的关键。尽管超罕见病药物研发成本高、患者群体小，但 Kygevvi 通过显著的生存获益与长期价值，为医疗系统与患者家庭带来了可持续的成本节约，同时全球监管与患者支持计划正在推动其可及性提升。
从药物经济学角度，Kygevvi 的长期价值远超短期治疗成本。传统支持治疗下，TK2d 患者平均每年住院费用超 50 万美元，且需长期依赖呼吸机、护理人员等，终身治疗成本极高；而 Kygevvi 治疗使患者 10 年生存率大幅提升，减少了住院次数与重症监护需求，间接节约了巨额医疗资源。药物经济学模型显示，尽管其年治疗费用预计较高，但每质量调整生命年（QALY）成本远低于罕见病药物平均水平，尤其考虑到其 86% 的死亡风险降低，具有极高的成本 - 效果比。
全球可及性方面，Kygevvi 已获得 FDA 孤儿药、突破性疗法、优先审评及罕见儿科疾病四大认定，UCB 公司获得罕见儿科疾病优先审评券，为后续市场准入提供了优势。美国市场预计 2026 年第一季度商业化，配套患者支持计划将为低收入家庭提供赠药与费用补贴；欧洲 EMA 正在审评中，预计 2027 年获批；中国市场方面，优时比中国正探索 “先行先试” 与紧急临床使用机制，加速药物引进，有望缩短上市时间差。这些举措将逐步打破超罕见病药物 “可及性低” 的困境，让更多患者受益。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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