Kygevvi 目前获批用于 TK2d 治疗，但基于其 “底物增强” 的核心机制与良好安全性，UCB 公司正在推进多项探索性研究，有望将其应用范围拓展至更多线粒体疾病，同时为线粒体疾病治疗开辟新的研发方向。
适应症拓展潜力：1. 其他 mtDNA 合成缺陷型疾病：如 POLG 基因突变导致的进行性外部眼肌麻痹、Twinkle 基因突变相关线粒体疾病，这类疾病同样存在 mtDNA 复制障碍，Kygevvi 的底物补充机制可能具有治疗潜力，目前相关临床前研究已在进行中；2. 继发性线粒体功能障碍：如肌萎缩侧索硬化症、帕金森病等神经退行性疾病中，线粒体功能损伤是重要病理环节，探索 Kygevvi 作为辅助治疗，可能延缓疾病进展；3. 儿童线粒体肌病：针对其他类型儿童早发性线粒体肌病，Kygevvi 的儿科安全性数据为其拓展应用提供了基础，相关 II 期临床试验正在规划中。
技术升级与联合治疗探索：1. 剂型优化：目前 Kygevvi 为口服粉剂，未来有望开发为口服溶液、咀嚼片等更适合婴幼儿与吞咽困难患者的剂型，提升用药便利性；2. 联合治疗：探索与线粒体保护剂（如辅酶 Q10）、抗氧化剂（如维生素 E）联合使用，是否能进一步增强线粒体功能修复效果；3. 精准剂量指导：基于患者基因分型、mtDNA 拷贝数等生物标志物，开发个体化剂量算法，实现 “一人一策” 的精准治疗。
Kygevvi 的成功为线粒体疾病治疗照亮了道路，随着研究的深入，其临床价值将进一步扩大，有望从单一疾病治疗药物发展为线粒体功能障碍相关疾病的核心治疗工具，推动罕见病治疗领域的持续革新。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
联系祺昌
24小时服务热线：(086)150 1799 1962 / (086)189 2841 1962
