2025 年 11 月，美国 FDA 批准的口服 Menin 抑制剂 Komzifti（ziftomenib），为携带 NPM1 突变的复发 / 难治性急性髓系白血病（AML）患者带来革命性治疗选择。NPM1 突变作为 AML 最常见的创始突变（占比约 30%），长期面临复发后治疗手段匮乏的困境 —— 传统挽救化疗完全缓解率不足 10%，患者中位生存期往往不足 6 个月。Komzifti 通过高选择性阻断 Menin 与 MLL1 的相互作用，下调 HOXA9、MEIS1 等致癌基因表达，从根源上逆转白血病细胞的恶性表型，实现 “精准靶向杀伤”。
KOMET-001 注册性 II 期试验数据彰显其临床价值：92 例既往接受过中位 2 线治疗的患者中，完全缓解（CR）+ 伴有部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率达 23%，总缓解率（ORR）33%，显著超越历史基准。更值得关注的是，缓解患者的中位总生存期高达 16.4 个月，且 63% 的缓解者实现微小残留病（MRD）阴性，为桥接造血干细胞移植创造了关键条件。作为首款专门针对 NPM1 突变 AML 的每日一次口服靶向药，Komzifti 不仅填补了治疗空白，更以 “高效 + 便捷” 的双重优势重构了该类患者的治疗格局。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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