Komzifti 的成功源于对 AML 分子机制的精准洞察。Menin 蛋白作为 MLL 复合体的核心辅因子，在 NPM1 突变和 KMT2A 重排 AML 中扮演 “致癌开关” 角色 —— 突变的 NPM1 蛋白会异常定位至细胞质，与 Menin-MLL1 复合体形成异常相互作用，持续激活 HOX 基因簇，维持白血病细胞的无限增殖与干性。Komzifti 作为高选择性口服 Menin 抑制剂，能以高亲和力结合 Menin 蛋白，破坏其与 MLL1 的相互作用，从而切断致癌信号通路，诱导白血病细胞分化成熟并凋亡。
这种机制创新带来两大核心优势：一是精准性，仅针对依赖 Menin-MLL1 通路的特定亚型 AML，减少对正常造血细胞的损伤；二是广谱性，除 NPM1 突变外，其对 KMT2A 重排 AML 也展现出潜在治疗活性。临床前研究显示，Komzifti 还能下调 BCL2 蛋白表达，与维奈托克（Venetoclax）产生协同杀伤效应，为联合治疗提供了理论基础。从分子设计到机制验证，Komzifti 的研发历程为 AML 精准治疗提供了 “靶向致癌通路核心节点” 的全新范式。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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