2025 年 11 月，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）推荐批准 Waskyra（etuvetidigene autotemcel）上市，为携带 WAS 基因突变的 Wiskott-Aldrich 综合征（WAS）患者带来历史性治愈希望。作为全球首款针对该疾病的基因疗法，Waskyra 专门面向 6 个月及以上、适合造血干细胞移植（HSCT）但无合适供体的患者，彻底打破了 WAS 综合征半个世纪以来 “无供体即无根治方案” 的治疗困局。
WAS 综合征是一种罕见 X 连锁隐性遗传病，几乎仅影响男性，发病率约为 1/25 万活产男婴，患者因缺乏功能性 WAS 蛋白，免疫细胞与血细胞发育异常，表现为反复严重感染、中重度出血、湿疹，且淋巴瘤风险显著升高。传统治疗中，HSCT 是唯一潜在根治手段，但仅 30% 患者能找到相容供体，其余患者只能依赖对症支持治疗，生存期大幅缩短。Waskyra 通过单次静脉输注经基因修饰的自体干细胞，从根源修复致病基因，实现 “一次给药、长期获益” 的治愈性效果，标志着罕见免疫缺陷病治疗进入基因精准时代。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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