Waskyra 的核心技术突破在于慢病毒载体介导的自体 CD34 + 造血干 / 祖细胞基因修饰。其治疗流程分为三步：首先从患者血液中采集 CD34 + 干细胞，这是重建造血与免疫系统的 “种子细胞”；随后在实验室中，通过专利慢病毒载体将功能正常的 WAS 基因拷贝导入细胞基因组，使干细胞获得产生功能性 WAS 蛋白的能力；最后，患者接受预处理化疗为骨髓 “腾出生长空间”，再通过静脉输注将修饰后的自体干细胞回输体内，这些细胞会迁移至骨髓，持续生成健康的血细胞与免疫细胞。
这种技术设计的优势在于三重精准性：一是采用自体细胞，彻底避免异体 HSCT 的免疫排斥风险；二是慢病毒载体能高效整合目的基因，且安全性经过长期验证，未出现插入突变等严重风险；三是 CD34 + 细胞的定向选择，确保治疗靶点集中于造血系统，减少脱靶效应。米兰圣拉斐尔 - 特莱森基因治疗研究所（SR-Tiget）数十年的技术积累，让这一 “采集 - 修饰 - 回输” 的闭环流程实现工业化标准，为疗法的临床转化奠定了坚实基础。
(责任编辑：香港祺昌医药公司)
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